這是一群總是面帶“微笑”的孩子,他們的臉看起來那么乖巧可愛,面容純真。
天使般的微笑背后,是智力不超過兩歲,大多活不到成年的殘忍現實。這些天使綜合征患兒伴有嚴重癲癇,吞咽困難,不能說話。
世界上有7000種罕見病,為人所知的只是冰山一角,例如易于辨認的白化病,因名人效應出圈的漸凍癥。在冰山不為人知的水下,患兒家庭遭受最多的是懷疑和冷漠。
天使綜合征患兒母親張雪帶娃輾轉多地就醫,很少能遇到理解。
有的醫生出于好奇會呼朋引伴:“快來看,這兒有一個活的‘天使’。”有的醫生嗤之以鼻:“正常的病都看不過來,別在這兒添亂”。甚至有的醫生誤以為張雪是醫藥代表,把她從診室趕了出去……
直到遇見復旦大學教授、兒科神經內科主任醫師王藝。在王藝的幫助下,自己都在淋雨的張雪開始試著給別人撐傘。
天使綜合征目前無藥可醫,張雪和義務宣傳員一起陸續搜集了150多個患兒樣本數據,為特效藥開發做準備。
讓張雪意外的是,比起遙遙無期的藥物,一只倉促準備的馬克杯竟然被患兒家長當成了寶貝。
01被看見的渴望
張雪建立的患者群里,在冊的“天使”有1000多個。
新加入群的家長總是先問:有藥么?聽到否定回答之后,絕大部分人就此銷聲匿跡。
2018年之后,張雪和全國各地的18個患兒家屬一起,做了更多天使綜合征患兒日常康復、家長心理和育兒指導的工作。
第一屆“天使”年會給孩子們準備了馬克杯,很多家庭一直不舍得用,小心珍藏到現在。張雪的心情十分復雜,“就是一個倉促準備的馬克杯,讓一個絕望的罕見病家庭視若珍寶。”
這是一小撮絕望的、不被理解的少數群體。那只杯子擺在困苦的家里,每每看到,他們就會覺得外界還有人在關心自己,自己的家沒有與人類社會徹底脫節。
“這種精神上的東西沒人能夠懂。”張雪解釋,“天使”完全依賴家長照顧,家長一旦放棄,只有不到兩歲智力、吞咽困難的孩子就只有等死。在張雪看來,特效藥沒有問世之前,要先輔助家長帶孩子,并給家長信心,個中關鍵,就是傳達一種“關注”。
與很多罕見病組織負責人一樣,張雪只是一個普通的患兒母親,一邊工作賺錢,一邊為眾多病友忙碌。在積極爭取各方面支持的時候,她也到處碰壁。
在為患兒申請每月400元的殘疾補貼時,被相關部門以“不了解這個病”為由拒絕;在“受邀”參加討論會議時被警告閉嘴;在尋求社會名人的關注和呼吁時,因為“患者太小眾,不值得宣傳”而吃閉門羹。
“天使綜合征”是列入國家《第一批罕見病目錄》的病種,依然沒有得到廣泛的關注,目錄里和他們一樣無藥可醫的病還有80多種,他們身體上的病痛、精神上的絕望孤獨鮮有人理解。
更多目錄外的罕見病患者,他們的境遇可想而知。
02前人之路
罕見病之所以在美國社會得到普遍關注,也是因為一位母親。
1970年,阿比·邁耶斯(Abbey Meyers)發現兩歲的兒子有些異樣,臉部和手臂會不受控制地抽動,時不時還會發出怪響,孩子后來被確診為“妥瑞氏癥”。
那時幾乎沒有制藥公司對這個病感興趣。一個醫生建議她試一試強生的試驗藥物,這款藥物并不對癥,強生原本打算用它治療另一種病,發現效果不佳后就停止了研究。
強生沒有打算開發這款藥物罕見病適應癥,公司說:我們要對股東負責,不能為這么少的人開發一種藥物。
在與強生抗爭的同時,阿比·邁耶斯聯絡了其它的罕見病患者家庭。不少人有與制藥公司斗爭的經歷,他們通過出版社和媒體發聲,得到了更多人的關注。
影響逐漸擴大,甚至好萊塢導演也特別制作了兩集節目,邀請500個來自罕見病家庭成員,試圖反映罕見病患者的困境。節目一播出,立即引起社會的強烈反響。美國國會最終舉行聽證會了解罕見病患者的情況,并基于此促成了《孤兒藥法案》在1983年的出臺,制藥公司開發罕見病藥才逐漸變得有利可圖。
法案頒布不久,阿比·邁耶斯發起成立了國家罕見病組織NORD,為罕見病患者和藥物研發提供幫助。
《孤兒藥法案》出臺之前,美國的孤兒藥還不到10個,而今天已有600多個罕見病藥物在美國獲批。這一切的起點,其實就是一些罕見病患者組織。
1997年,歐洲也成立了罕見病患者組織,在2008年首次提出設立“國際罕見病日”,自此對罕見病的關注開始在全世界多點開花。
中國的罕見病患者組織同樣方興未艾。2016年9月,蔻德罕見病中心發布了民間版《罕見病目錄》。以此為節點,國家衛健委、國家藥監局等多個部門在兩年之后發布《第一批罕見病目錄》,社會各界對罕見病的關注程度達到了一個全新的高度。
同樣重要的是患者組織的出生與成長。自2011年至2021年,在深圳壹基金公益基金會連續10年的資助下,蔲德在全國范圍內開展了19場針對患者社群組織領導人能力建設培訓會,培育孵化組織超過40家,涉及罕見病種類超過100種。
03“冰火兩重天”
罕見病患者組織的力量,有時候會超出大家的想象。
2014年,全球“冰桶挑戰”公益活動有1700萬人參與,募集了2.2億美元的善款,在中國僅2周就籌到了800萬元。
2019年,京東集團副總裁蔡磊突發漸凍癥,此后他極力參與到漸凍癥的公益宣傳和治療研發中來。
與漸凍癥類似的,還有重癥肌無力。
2016年至2018年期間,治療重癥肌無力的“溴吡斯的明”因為溶出度召回、藥企斷供等事件,被多家媒體報道,受到全社會更多的關注。重癥肌無力患者組織“愛力”的傳播負責人默綠對健識局表示:“自那以后,患者就再沒缺藥。”
但除了這些較“常見”的罕見病之外,絕大部分罕見病仍然藏在隱秘的角落,相關患者組織度日艱難。
“天使綜合征之家”還能勉強支撐,朗格漢斯細胞組織細胞增生癥、貝赫切特綜合征等之前還稍有活躍的患者組織,最近一年幾乎沒有任何聲音。
健識局了解到,太多罕見病家庭都在艱難支撐,有醫生出于好心勸患者家屬放棄,甚至直接拒診。這種情況下,放棄成了不得已的選擇。
作為政府、企業和醫生聯結的紐帶,患者組織的角色無比重要。然而,難以得到企業的關注和支持,也是罕見病組織共同面對的問題。很多罕見病組織能爭取到的只有多余的庫存,或者不到3個月就要到期的藥品。
在罕見病組織多年,默綠認識到:罕見病組織想要持續為患者發聲,必須有專業的管理人員和市場傳播人員。
兒童癌癥組織“金絲帶”的創始人崔偉雄,人稱老崔,市場營銷出身;漸凍癥的“美兒關愛中心”執行主任邢煥萍,畢業于社會公益相關專業;“愛力”創始人劉紀筆名清昭,在媒體行業有豐富的工作經歷,也是專業公益人出身。
2013年,重癥肌無力患者組織“愛力”在北京民政局注冊。經過10年發展,“愛力”已經變得相當成熟,甚至可以搭建連接各方資源的平臺。自2014年開始,“愛力”不僅舉辦了多次“全國重癥肌無力大會”,也發布了數個《中國重癥肌無力患者生存狀況調研報告》,引發了社會各界的廣泛關注。
但即使是這樣,“愛力”在2018年、2019年也遇到了資金困難,發不出工資。
默綠回憶到,即使正規注冊,民間組織也只能靠自己籌錢,因為政府采購項目的資金非常有限,且不是每年可以申請到的。
“愛力”畢竟還申請到了民生銀行、騰訊樂捐等企業支持的項目資金,而因為各種障礙無法正規注冊的組織就只能靠天吃飯。健識局從關注患者組織孵化的蔻德罕見病中心了解到,其中大多數都是目前無藥可治的罕見病患者組織,它們只好聽天由命。
“會哭的孩子有奶吃”,大多數罕見病患者組織根本不懂怎么合適地哭。
有的患者,壓根沒有能力哭。
以天使綜合征患兒為例,“天使”幾乎都不能說話,只能通過父母去表達。
“因為患兒父母都是正常人,有些人覺得我們不夠慘,還有人認為我們假裝賣慘騙錢。”張雪告訴健識局,她也不知道,社會怎樣才能真正“聽見”他們。
每當蔻德主動問起“張雪,有什么需要幫忙的”,張雪心里感激,卻不知從何說起。
國家首批罕見病目錄影響力評估(2018-2021)
距離國家首批罕見病目錄落地已過3年,中國罕見病領域的臨床診治、藥物進展、政策支持進展如何?
即日起,健識局攜手蔻德罕見病中心,從政策、產業、科研、臨床、社會、患者組織六大方向,發布《國家首批罕見病目錄影響力評估(2018-2021)》。
本文是社會篇的第1篇。
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